原标题：13亿美元收买后，Ipsen中止开发帕罗伐汀医治多发性骨软骨瘤
3月26日， Ipsen公司宣告中止Palovarotene（帕罗伐汀）医治多发性骨软骨瘤（MO）患者的临床试验，一起重启帕罗伐汀医治14岁以上进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者的临床试验。
帕罗伐汀是由Clementia公司研制的一款新式视黄酸受体（RARγ）激动剂，拟开发用于医治包含FOP、MO在内的超稀有骨病，以及包含干眼病在内的其他疾病，已取得FDA 颁发的医治FOP和MO的孤儿药资历，快速通道资历和突破性疗法资历。2019年2月，益普生以13.1亿美元收买Clementia公司，将帕罗伐汀收入囊中。
2019年末，Ipsen向FDA提交了帕罗伐汀医治儿科FOP患者的安全性陈述，指出承受帕罗伐汀医治的患者呈现成长板过早闭合。FDA收到陈述后对帕罗伐汀医治FOP的临床研讨宣布了部分暂停的指令，要求Ipsen在30天内赶快查询不良事情相关数据做出答复。虽然在医治儿科MO的临床研讨中未观察到相似不良事情，但慎重起见，FDA也一起要求MO相关临床研讨部分暂停。由于帕罗伐汀医治MO的研讨中入组患者的年纪上限是14岁，FDA要求在未进一步告诉之前，已入组患者要间断医治，而且中止入组新的患者。
2019年12月6日，Ipsen宣告通过与FDA交流后，决议部分暂停帕罗伐汀在14岁以下儿科患者中展开的临床研讨，首要触及II期PVO-1A-202/204 和PVO-2A-201研讨、III期PVO-1A-301研讨，在全球范围内的一切临床中心都不再招募14岁以下儿科患者。FDA赞同Ipsen持续在14岁以上患者中展开帕罗伐汀医治FOP和MO的临床试验。
但是在14岁以上FOP患者中进行的研讨也不顺利。Ipesn在2020年1月24日宣告中止III期PVO-1A-301研讨和II期PVO-1A-202/204扩展研讨中的患者给药，由于独立数据监测委员会（IDMC）按原定方案进行的中期无效性剖析成果提示III期PVO-1A-301研讨或许无法抵达首要结尾。不过IDMC在对此III期研讨进行过后剖析时也发现了一些活跃的有用信号，因而并不主张中止PVO-1A-301研讨。IDMC一起指出，很或许是预先设定的剖析模型影响了终究的效果点评定论。Ipsen因而决议暂停给药并对完好数据集做全面剖析，一起也迁就相关发现与监管组织做进一步的交流，以决议帕罗伐汀医治FOP项目的下一步开发方案。
Ipsen之后依照IDMC的主张对III期PVO-1A-301研讨的方案进行了修正，弥补采用了新的数据剖析模型。此次重启帕罗伐汀医治FOP的临床研讨也得到了英国MHRA、法国ANSM、瑞典MPA、阿根廷ANMAT等全球许多监管组织的答应。不过FDA关于帕罗伐汀在14岁以下FOP和MO患者展开临床研讨暂停的禁令仍然有用，Ipsen现在仍在应对回复FDA和其他监管组织的问题，希望清晰帕罗伐汀针对14岁以下FOP患者的开发方案。
在答复为何中止帕罗伐汀针对MO患者的临床研讨时，Ipsen指出在FDA宣布部分暂停禁令时，招募到的患者还不足以展开中期剖析，依照原定方案完结患者入组给药并取得完结数据以支撑提交NDA现已变得简直不或许，乃至也没有满足样本量的数据来评价帕罗伐汀对MO患者的获益/危险。
Jefferies的剖析师曾猜测，帕罗伐汀在MO习惯证上的出售峰值可达15亿美元，FDA的叫停和当时的现状无疑大大削弱这一预期。
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